三百七十六章 唐氏儿（2 / 2）

“根据他的论点和试验测试可以得知，多余的21号染色体拷贝**IST基因沉默后，其干细胞活动繁殖能力更强了，也许全身细胞逐步会被沉默后的细胞所代替。”“但是因为细胞是有生命周期的，当细胞更迭之后，这种沉默效果便消失了，而且最难得是心脑细胞的更迭以及突破心脑屏障问题。”

“人体是很复杂的，心脑细胞作为最关键和重要的细胞，如何将XIST基因安全的转入心脑细胞之中，并且使其产生效果，且保持稳定，是摆在眼前的最大难题之一。”

陈长安并非是第一个提出这个治疗思路的人。

早在几年前，就曾经有科学家尝试过在源于唐氏综合症患者的ips干细胞上，进行这种测试。

并且在体外细胞的试验中还获得了成功，当将XIST基因人工转入到干细胞中那条多余的21号染色体后，成功的形成了“21号染色体巴氏小体”，抑制了多余的那条染色体的基因表达。

这样，在细胞层面上，唐氏综合征患者的细胞就将会和正常普通人的细胞一样，不在多一条染色体，细胞的功能、形态也都正常化了。

细胞正常了，这条多余的染色体不再发挥作用了，那理论上患者也会逐渐恢复正常，虽然身体上的损伤显然是无法修复了，但是被干扰的智力，是有希望重新回归正常水平的。

这个治疗思路是很有临床意义的，只不过想要真正做到这一步，还有很多的难题。

比如怎样做到将人体内那么多细胞，全部都剔除一条染色体！

用什么手段靶向地把转基因送到人体的细胞内，而不是在体外操作。

怎么定向控制，识别需要关闭的基因片段，而不误把其他正常的基因给沉默了。

这些都是困扰这项技术走向临床的主要难题，而陈长安要做的，就是一一的攻克这些难题。

几个实习生在听完陈长安的阐述之后，都感觉到了前所未有的阻力和困难，想要解决这些问题，在现有的科学下，真的有些太困难了。

一个比较大胆的实习生，干脆直接举手问道：“陈总，我觉得没必要费力不讨好的研究这种技术吧？”

“与其费工夫研究怎么恢复唐氏儿的智力问题，还不如早点在孕检阶段就筛查掉有问题的胚胎，这个研究可能能拓展出更大的价值，在转基因方面能有更多的科研意义，但是对于唐氏综合征来说，效果真不如普及产检啊。”

陈长安摇了摇头，有些无奈的说道：“想法很美好，但是现实却不是理想化的。”

“产前基因检查虽然有效但不是那么有效，毕竟目前的产检手段还无法做到百分百筛别唐氏综合征患者。”

“有一些唐氏儿在唐筛的时候明明风险程度是低，但是生下来却患有唐氏综合征。”

“而有些准妈妈肚子里的孩子唐筛结果高风险，但是因为看到好多孩子唐筛高风险但生下来还是健康的，所以宁愿相信自己肚子里的孩子是健康的而把他/她生下来。”

“现代医学再发达，也无法避免人性的挣扎，除非什么时候能做到唐筛百分百正确，没有任何侥幸，才可能改变这一现状。”

“而且，现在全球有数十上百万的唐氏儿存活，并且每年唐氏儿的出生率还没有任何下降的趋势，这些孩子从生下来就没有选择的权利，他们何其无辜。”

“如果有可能的话，能将他们的智力恢复到正常人的水平，哪怕身体上有些残缺，但是至少可以拥有选择的权利，而不是浑浑噩噩痴呆的过一辈子。”

“医学的出现，本身就是为了使生命更美好，既然现在有这么多唐氏儿，那我们就应该为他们做些什么，而不是直接放弃他们。”

提问的那个实习生讪讪一笑，有些慌乱的解释道：“陈总，我不是那个意思...我没有要放弃他们..”

话还没说完，陈长安就打断道：“我明白，这只是一场正常的学术讨论，我没有指责你的意思。”

“好了，问题讨论到此为止，大家开始干活吧，我们先模拟体外细胞的转基因，都打起精神来，谁要是出错了，晚上一个人留下来加班！”